Een fase 3 onderzoek is een essentieel moment in de geneesmiddelenontwikkeling waarin een nieuw medicijn of behandeling op grote schaal wordt getest. Tijdens deze fase nemen vaak meer dan duizend patiënten deel en wordt het middel vergeleken met een bestaande behandeling of placebo. Positieve resultaten uit deze fase zijn noodzakelijk voor goedkeuring door instanties zoals de EMA of FDA. Het doel is aan te tonen dat een behandeling effectief en veilig genoeg is voor brede toepassing binnen de gezondheidszorg. Lees meer over de verschillende vormen van medisch onderzoek om te begrijpen waar het fase 3 onderzoek zich in dit proces bevindt.
Voordat een nieuw geneesmiddel beschikbaar komt voor patiënten, is een fase 3 onderzoek verplicht. In deze fase worden zowel de werkzaamheid als de veiligheid van het middel beoordeeld onder grote groepen mensen. Door deze grootschalige aanpak worden ook zeldzame bijwerkingen en risico’s zichtbaar. Regulerende instanties als de EMA en FDA baseren hun toelatingsbesluit grotendeels op de uitkomsten van het fase 3 onderzoek. Meer weten over hoe een klinische studie werkt? Lees dan de pagina wat is een klinische studie.
Het belangrijkste verschil met eerdere fases is de schaal en focus van een fase 3 onderzoek. Waar in fase 1 onderzoek vooral veiligheid bij een kleine groep centraal staat en in fase 2 onderzoek de eerste tekenen van effectiviteit worden getest, draait fase 3 om het vergelijken van het nieuwe middel met de huidige standaardtherapie. Hierbij worden de deelnemers willekeurig toegewezen aan verschillende behandelgroepen; sommigen krijgen het nieuwe middel, anderen een bestaande behandeling of placebo. Zo ontstaat betrouwbaar en breed toepasbaar bewijs, vaak via een gerandomiseerde trial.
De verwachtingen bij een fase 3 onderzoek zijn hoog: het nieuwe geneesmiddel moet duidelijk aantonen dat het minstens zo goed, en bij voorkeur beter en veiliger is dan bestaande behandelingen. De resultaten richten zich op bijvoorbeeld vermindering van klachten, levensverlenging of verbetering van de levenskwaliteit. Afhankelijk van het ziektebeeld kunnen de hoofduitkomsten verschillen. Hierbij wordt ook gelet op bijwerkingen en complicaties, die nauwkeurig gerapporteerd worden. Wat een placebo inhoudt vind je op de pagina wat is een placebo.
Gemiddeld duurt een fase 3 onderzoek enkele jaren, afhankelijk van het ziektebeeld en de behandeling. Duizenden patiënten worden in de gaten gehouden met regelmatige controles en metingen. Voor bedrijven betekent dit een enorme hoeveelheid planning, logistiek en financiering. De data die tijdens deze periode worden verzameld, worden statistisch geanalyseerd om de effectiviteit en veiligheid overtuigend aan te tonen. Wil je weten hoe betalingen geregeld zijn? Kijk dan op vergoeding medisch onderzoek.
Als een fase 3 onderzoek succesvol is afgerond en de resultaten positief zijn, worden deze aangeboden aan de relevante overheidsinstanties. Alleen na goedkeuring mag het nieuwe middel op de markt komen. Toch blijft het onderzoek vaak doorlopen met aanvullende post-marketing studies, ook wel fase 4 genoemd. Op deze manier worden er meer gegevens verzameld over langetermijnwerkingen en zeldzame bijwerkingen. Informatie over andere onderzoeksfases is te vinden op fase 1 onderzoek en fase 2 onderzoek.
Deelname aan een fase 3 onderzoek kan patiënten toegang bieden tot innovatieve therapieën die nog niet algemeen verkrijgbaar zijn. Hierdoor kunnen zij mogelijk profiteren van nieuwe behandelmogelijkheden, terwijl ze direct bijdragen aan de ontwikkeling van betere geneesmiddelen voor de toekomst. Daarnaast is deelname volledig vrijwillig, en worden proefpersonen goed geïnformeerd over eventuele risico’s. Meer weten over hoe je proefpersoon wordt? Lees er meer over op hoe word je proefpersoon of bekijk de pagina proefpersonen gezocht.
Samenvattend is een fase 3 onderzoek de doorslaggevende stap naar brede beschikbaarheid van nieuwe geneesmiddelen. Alleen wanneer uit deze fase blijkt dat de behandeling daadwerkelijk effectief en veilig is, komt het op de markt. Zo staat het belang van de patiënt altijd voorop binnen het gehele proces van fase 3 onderzoek.
Geld op een wijze manier investeren, verdienen, besparen, beleggen, uitgeven, ontvangen én lenen met behulp van betrouwbaar onderzoek. Dat is de missie van de redactie van MAO. Wij onderzoeken de voor- en nadelen van instanties, aanbieders en banken en rapporteren onze bevindingen in heldere, begrijpbare taal. Gebruik de vele honderden artikelen in onze kennisbank voor je eigen doeleinden en bereik ze.
